捕鱼平台:这种成本是无法承受的

70万针的价格降至3.3万针，年治疗费用从63万针降至3.7万针……2022年1月1日，新版《全民医保药品目录》正式实施，天价罕见病药品降价的消息继续在荧屏上传播。

高价值罕见病药物引入医保，实现了零突破，给长期无法用药的罕见病患者带来了治疗的希望，但也给罕见病行业带来了新的挑战:未来高价值罕见病药物“底价”“进入医疗保险会成为一种趋势吗?”国内罕见病制药公司的研发热情是否会受到影响?目前，世界上只有5%左右的罕见病能被治愈。未来的罕见病研发轨道还会流行吗?

1月1日凌晨5点，11岁的法布里患者小华(化名)和他的父亲早早起床捕鱼平台，从广东惠州赶到广州市妇女儿童医疗中心，接受医保落地后的第一次降价药物治疗。在纳入医保前，根据小华的体重计算出的年治疗费用超过63万元，需要终身维持治疗。对于普通家庭来说，这种成本是无法承受的。

2021年12月3日，国家医疗保障局公布了《2021年全国医疗保险药品目录》调整结果。新增新药74种，其中通过国家协商列入医保目录的新药67种，罕见病药物占7个席位。涵盖脊髓性肌萎缩症(SMA)、Fabre病、遗传性血管性水肿、甲状腺素淀粉样心肌病、血友病、多发性硬化等多种疾病。里面有小华治疗所需的酶替代治疗药物半乳糖苷酶的注射浓缩液。经过协商降价，武田药业将该药支付医保，当地补充医保报销后，小华的年治疗费用降至约3.7万元。